Entenda a importância dos ensaios clínicos randomizados em pesquisas

Quando pesquisadores criam um programa para melhorar a saúde mental de adolescentes, como fazem para saber se ele realmente funciona? Simplesmente constatar que os participantes melhoraram não é suficiente, porque isso pode ter acontecido por outros motivos, como o simples passar do tempo, mudanças na vida pessoal ou até o fato de estarem recebendo mais atenção do que o normal por participar do estudo. A forma mais eficaz de evitar tais incertezas é a resposta da ciência para esse problema, o Ensaio Clínico Randomizado, ou RCT.
A sigla vem do inglês Randomized Controlled Trial. Em português, seria algo como “ensaio clínico controlado e randomizado”. Parece complicado, mas a ideia é bem simples.

Os participantes são divididos em dois grupos por sorteio. O grupo 1 recebe a intervenção (programa ou tratamento sendo testado). O grupo 2 é o controle: pode não receber nada ou receber uma versão diferente da intervenção, dependendo da intenção do estudo. No final, os pesquisadores comparam os dois grupos para ver o que mudou, e é o grupo controle que nos ajuda a entender se a mudança foi mesmo causada pela intervenção.

O sorteio é o que torna o método tão confiável. Como os grupos são formados de forma aleatória, eles tendem a ser parecidos entre si. Então, se um grupo melhorou mais do que o outro, a chance de ter sido por causa da intervenção é muito maior. Em um RCT ideal, todos os aspectos ambientais e sociodemográficos são distribuídos de maneira idêntica entre os grupos, como renda, idade, tratamentos prévios etc. Assim, qualquer diferença observada no desfecho entre tratamento e controle implicaria na existência de uma relação causal entre a intervenção e o resultado dentro do estudo.

Por isso, os RCTs constituem o principal desenho de estudo para a identificação de relações causais entre intervenções e desfechos. Eles são atualmente considerados a melhor ferramenta para conhecer o impacto de uma determinada intervenção em desfechos de saúde em medicina e, crescentemente, nas ciências sociais.

Por que isso importa para a saúde mental?

Imagine que vamos criar um programa virtual para ser aplicado com adolescentes. Ou que vamos realizar uma intervenção nas escolas com professores. Como saber se o programa está funcionando para melhorar a saúde mental de fato?

Na saúde mental, é muito fácil achar que algo funcionou quando na verdade não foi bem assim. O simples fato de uma pessoa receber atenção já pode fazê-la se sentir melhor independentemente do programa em si. Sem um grupo de comparação, a gente não consegue separar o efeito real do programa desse “efeito da atenção”.

O “efeito da atenção” indica algo bastante simples, mas poderoso: o simples ato de ser notado, ouvido e valorizado pode, por si só, fazer alguém se sentir melhor. Não se trata das técnicas específicas ou do conteúdo de um programa de saúde mental, mas sim da experiência humana que acompanha a participação em qualquer tipo de estudo ou intervenção.

Imagine um adolescente que está passando por dificuldades. Ele é convidado a participar de um programa. Alguém o chama pelo nome, pergunta como ele está, ouve sem julgamentos e talvez entre em contato com ele semana após semana. Mesmo que o “ingrediente ativo” do programa seja ineficaz, esse jovem ainda pode relatar que se sente menos sozinho, mais esperançoso ou menos angustiado — simplesmente porque alguém esteve com ele de forma consistente e cuidadosa.

Além disso, existe outro risco que o RCT também ajuda a identificar: o efeito iatrogênico. Isso significa que, em alguns casos, uma intervenção pode piorar o estado do participante em vez de melhorar. Sem um grupo controle para comparar, esse tipo de dano pode passar completamente despercebido. É por isso que o RCT é considerado tão importante na pesquisa em saúde: ele nos dá mais segurança para dizer que uma intervenção realmente faz diferença, e que essa diferença é positiva.

Apoio psicossocial nas escolas

Um exemplo concreto é o PAPE (Programa de Apoio Psicossocial nas Escolas), que está sendo implementado em Pernambuco e em breve chegará ao Rio Grande do Sul, em escolas das redes estaduais de educação.

No Rio Grande do Sul, o Juntô está buscando compreender qual o melhor formato de entrega. Por isso, algumas escolas serão sorteadas para receber o programa em diferentes formatos, online ou presencial. Antes e depois, serão aplicados instrumentos de avaliação para medir mudanças no conhecimento dos professores sobre saúde mental, sobre atitudes e a rede de encaminhamentos para questões de saúde mental. Dessa forma, poderemos compreender a eficácia do programa em melhorar os indicadores de saúde mental, e também o melhor formato para aplicação.

Limitações dos RCTs

Apesar de serem considerados o melhor tipo de evidência, os RCTs também têm limitações importantes. Primeiro, são estudos caros e difíceis de implementar, o que muitas vezes restringe sua aplicação. Além disso, existem questões éticas, já que nem sempre é possível ou aceitável sortear quem recebe ou não uma determinada intervenção.

Outro ponto é a dificuldade de generalizar os resultados. O fato de algo funcionar em um experimento não significa que vai funcionar da mesma forma em outros contextos, com outras populações. Isso acontece porque as condições do mundo real são diferentes das condições controladas do estudo. Diferenças no contexto e na forma como os fatores interagem podem mudar bastante o resultado final.
Também há uma dependência de amostras grandes para que os resultados sejam mais confiáveis. Quando o estudo é pequeno, os resultados podem ser instáveis, e pequenas mudanças nos dados podem alterar completamente as conclusões.

Beabá dos RCTs

Quer saber mais sobre RCTs? Aqui estão alguns componentes metodológicos centrais no nosso minidicionário!

Randomização: Consiste na atribuição probabilística dos participantes aos diferentes braços do estudo. Esse procedimento tem como objetivo garantir que, em expectativa, os grupos sejam equivalentes em relação a todas as variáveis relevantes, tanto observáveis quanto não observáveis. Consequentemente, quaisquer diferenças sistemáticas nos desfechos podem ser atribuídas causalmente à intervenção testada, e não a fatores de confusão.

Inferência causal: Uma variável pode ser considerada causa de um desfecho se, após o controle de fatores de confusão relevantes, a probabilidade de ocorrência do desfecho for maior na presença da variável do que na sua ausência. O desafio central na inferência causal empírica é justamente a identificação e controle desses fatores de confusão. Em estudos observacionais, isso requer conhecimento substantivo prévio e modelagem estatística adequada. Já nos RCTs, a randomização atua como um mecanismo que distribui esses fatores de forma balanceada entre os grupos, eliminando a necessidade de observá-los explicitamente.

Cegamento: Consiste em ocultar a alocação do tratamento de participantes, profissionais de saúde e avaliadores de desfechos para reduzir vieses relacionados a expectativas, comportamento diferencial ou mensuração subjetiva dos resultados.

Sigilo da alocação: O processo de impedir que a sequência de randomização seja conhecida antes da alocação dos participantes para evitar um possível viés de seleção.

Cálculo de poder estatístico: Antes da implementação, é definido o tamanho da amostra necessário para detectar um efeito de magnitude clinicamente relevante com determinada probabilidade.

Sobre os autores

Núbia Stephane dos Reis Ribeiro e Ana Beatriz Araújo Santa Cruz Goyanna são integrantes do Juntô Jovem, o conselho juvenil no Brasil do Global Center da Stavros Niarchos Foundation (SNF) para a Saúde Mental de Crianças e Adolescentes no Child Mind Institute

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